Kankerpatiënten die stamceltransplantatie nodig hebben, kunnen nieuwe donoropties hebben

Voor sommige mensen met bloedkanker die een stamceltransplantatie nodig hebben, kan het vinden van een donor die een uitstekende match is, het verschil betekenen tussen leven en dood.

Hoewel er meer dan 40 miljoen potentiële donoren in het nationale register staan, is het helaas niet altijd mogelijk om een ​​perfecte match te vinden, vooral niet bij ondervertegenwoordigde raciale en etnische groepen.

Maar een nieuwe aanpak, waarbij gebruik wordt gemaakt van een oud chemotherapiemedicijn, cyclofosfamide, opent nieuwe mogelijkheden voor mensen met kankers zoals leukemie, lymfoom en multipel myeloom. Onderzoekers hebben ontdekt dat mensen die bloedstamcellen ontvangen van niet-verwante, gedeeltelijk gematchte donoren, door het medicijn enkele dagen na de transplantatie toe te dienen, een overlevingspercentage kunnen hebben dat vergelijkbaar is met dat van degenen die exact gematchte cellen ontvingen.

“Deze innovatieve aanpak kan de toegang van patiënten tot veilige en effectieve stamceltransplantatie aanzienlijk vergroten, ongeacht de mate waarin de donor overeenkomt”, zegt hoofdcoauteur Monzr M. Al Malki, MD, hematoloog en oncoloog en directeur van het Unrelated Donor BMT-programma bij City of Hope, een organisatie voor kankeronderzoek en -behandeling met vestigingen in de Verenigde Staten.

Dat is spannend omdat het betekent dat meer patiënten deze potentieel levensverlengende therapie kunnen krijgen, zegt dr. Al Malki.

Veel zwarte, Spaanse en Latino mensen met kanker kunnen geen stamceldonormatch vinden

Donorcompatibiliteit wordt bepaald door een reeks eiwitmarkers op bloedcellen die HLA's (menselijke leukocytantigenen) worden genoemd, zegt David Miklos, MD, hoogleraar geneeskunde en hoofd van Stanford BMT en Cell Therapy Program bij Stanford Medicine in Californië. Stanford was een van de medische locaties van het proces, hoewel Dr. Miklos geen co-auteur van het onderzoek is.

Waarom was een exacte match nodig? Alles wat minder was, verhoogde de kans op transplantaatfalen, evenals op graft-versus-host-ziekte – wat betekent dat de getransplanteerde cellen de eigen cellen van de patiënt aanvallen, wat ernstige of zelfs fatale complicaties kan veroorzaken, legt Miklos uit.

Het medicijn dat stamceltransplantaties transformeerde

Ongeveer tien jaar geleden begonnen onderzoekers cyclofosfamide te gebruiken om de delen van het immuunsysteem van een persoon te vernietigen die het transplantaat zouden afstoten. Die doorbraak zorgde ervoor dat onderzoekers niet alleen betere resultaten behaalden bij volledig gematchte donoren, maar opende ook de deur voor succesvolle transplantaties tussen mensen die slechts gedeeltelijk matchten.

Hoog overlevingspercentage bij niet-overeenkomende donoren

In de nieuwe studie werd gekeken naar de behandeling met cyclofosfamide bij patiënten die een perifere bloedstamceltransplantatie kregen – wat betekent dat gezonde stamcellen uit de bloedbaan van een donor worden geoogst en vervolgens via een infuus worden toegediend aan de persoon met kanker.

Bloedstamceltransplantatie heeft volgens onderzoekers de beenmergtransplantatie grotendeels vervangen. Het is een gemakkelijkere manier om stamcellen van donoren te verzamelen, en het is een beetje veiliger, omdat donoren niet onder narcose hoeven te zijn zoals bij beenmergtransplantaties, zegt Malki.

Voor dit deel van het onderzoek onderzochten de onderzoekers gegevens van 70 volwassenen die gemiddeld 65 jaar oud waren, allemaal met gevorderde bloedkanker. Deelnemers kregen een conditioneringsregime met ‘verminderde intensiteit’ om hun immuunsysteem enigszins te onderdrukken om hen voor te bereiden op transplantatie, gevolgd door een infuus met stamcellen van niet-verwante, gedeeltelijk gematchte donoren.

De onderzoekers rapporteerden een algemeen hoog overlevingspercentage van 79 procent na één jaar – wat vergelijkbaar is met de overlevingspercentages die worden waargenomen bij volledig gematchte donoren.

De belangrijkste bijwerking of risico van transplantatie is graft-versus-host-ziekte, zegt Malki. Na een jaar was 51 procent van de deelnemers vrij van de ziekte en niet teruggevallen, wat ook vergelijkbaar is met wat je zou zien bij volledig gematchte donoren, zegt hij.

Nieuwe bevindingen betekenen dat 'alle patiënten nu donoren hebben'

Historisch gezien bestonden er barrières in de toegang tot transplantatie vanwege de lage beschikbaarheid van gematchte, verwante donoren, evenals de substantiële variantie van gematchte, niet-verwante donorbeschikbaarheid, vooral voor patiënten met diverse voorouders, zegt co-auteur Steven M. Devine, MD , hoofdarts van NMDP (voorheen bekend als het National Marrow Donor Program en Be The Match).

“Deze bevindingen vergroten ons vermogen om meer opties te bieden aan patiënten zonder een volledig passende donor, van wie velen etnisch divers zijn en onvoldoende zijn geholpen bij het ontvangen van potentieel levensreddende celtherapie”, zegt Dr. Devine.

Deze bevindingen zijn ongelooflijk belangrijk en cruciaal in de poging om de bestaande ongelijkheid te verbeteren, zegt Miklos.

“In het verleden konden we sommige patiënten niet naar voren halen om deze levensreddende therapie te ontvangen, omdat ze geen compatibele donor hadden, maar met de nieuwe aanpak van het gebruik van post-transplantatie cyclofosfamide hebben alle patiënten nu donoren”, zegt hij.