Geneesmiddelen, het handboek van nieuwe vergoedbare geneesmiddelen: AIFA-indicaties voor generieke geneesmiddelen en ‘designer’-geneesmiddelen
Er zijn vier nieuwe medicijnen die het Italiaanse Geneesmiddelenbureau heeft besloten terugbetaalbaar te maken. Het groene licht betreft namelijk moleculen die worden gebruikt voor de behandeling van Duchenne-spierdystrofie, dermatologische pathologieën en tumoren. AIFA keurde ook 9 nieuwe indicaties goed voor medicijnen die al in gebruik zijn en 6 voor gelijkwaardige medicijnen.
Wat zijn de vergoedbare geneesmiddelen?
De Raad van Bestuur van AIFA heeft daarom tijdens de vergadering van vorige week vastgesteld dat vanaf nu vier nieuwe moleculen, die evenveel geneesmiddelen vormen, vergoed zullen worden. In het bijzonder gaat het om Vamorolone (handelsnaam Agamree) voor patiënten met Duchenne-spierdystrofie, bij patiënten van 4 jaar of ouder: het is een geneesmiddel met een ontstekingsremmende werking – typisch voor glucocorticoïden – maar dat ook een lager risico op bijwerkingen in verband met deze klasse geneesmiddelen mogelijk maakt, zoals AIFA zelf in een nota uitlegt. Het tweede molecuul is Nemolizumab (in de handel bekend als Nemluvio): het is een monoklonaal antilichaam dat wordt gebruikt voor de behandeling van atopische dermatitis en nodulaire prurigo. De andere twee nieuwe vergoedbare geneesmiddelen zijn echter de antineoplastische geneesmiddelen Treosulfan (Trecondi) en Belzutifan (Welireg), die respectievelijk geïndiceerd zijn bij de behandeling ter voorbereiding op een allogene hematopoëtische stamceltransplantatie en bij sommige vormen van kanker die de nieren, het centrale zenuwstelsel en de pancreas aantasten, waaronder een zeldzaam erfelijk genetisch syndroom zoals de ziekte van von Hippel-Lindau.
De nieuwe uitbreidingen beslist door AIFA
Het Italiaanse Geneesmiddelenbureau heeft ook besloten het gebruik van een aantal andere geneesmiddelen uit te breiden, waardoor ze ook bruikbaar worden voor nieuwe therapeutische opties, met name voor recidiverend en refractair multipel myeloom met idecabtagene; mantelcellymfoom en chronische lymfatische leukemie in het geval van acalabrutinib; endometrium-, niet-kleincellige long- en blaaskanker met durvalumab; tenslotte amyoïdose bij patiënten met cardiomyopathie in het geval van vutrisiran.
Vergroot het bereik van equivalenten
Onder de besluiten die door het Agentschap worden genomen, is er ook een besluit dat betrekking heeft op een aantal gelijkwaardige geneesmiddelen, waarvan het aanbod aan producten die beschikbaar zijn in therapieën toeneemt. Het groene licht betreft nieuwe versies van een ziekenhuisantibioticum voor de behandeling van gecompliceerde infecties van de huid en zachte weefsels, evenals door de gemeenschap opgelopen longontsteking: in dit geval is het homeopathische medicijn Ceftaroline fosamil. Groen licht ook voor varenicline, mogelijk geïndiceerd voor het stoppen met roken proces. Een ander product betreft echter de behandeling van de ziekte van Parkinson (levodopa en decarboxylaseremmers) en ten slotte één voor epilepsie (perampanel).
De reden voor het besluit van AIFA
Wat door de AIFA-raad is vastgesteld, maakt deel uit van een bredere context van het bijwerken van het nationale farmaceutische handboek, dat voortdurend plaatsvindt. Het doel is om burgers een zo breed mogelijke toegang tot innovatieve therapieën te bieden en te garanderen, maar ook economisch duurzaam voor de National Health Service. Bijzondere aandacht wordt besteed aan het gebied van zeldzame ziekten, neoplasmata (dus tumoren) en chronische pathologieën. Als in dit geval de besluiten van de AIFA door gezondheidswerkers en patiënten met tevredenheid worden verwelkomd, is dit niet altijd het geval.
Wanneer AIFA een terugbetaling weigert
Het gebeurde bijvoorbeeld afgelopen maart, toen de Wetenschappelijke en Economische Commissie (CSE) van het Agentschap een negatief advies uitbracht over de terugbetaling van de twee nieuwe anti-Alzheimer-medicijnen in een vroeg stadium. Het betrof het stopzetten van de monoklonale antilichamen lecanemab (Eisai/Biogen) en donanemab (Eli Lilly). Hoewel de keuze nog niet definitief is, heeft AIFA besloten te wachten, in de overtuiging dat het evaluatieproces van de twee geneesmiddelen “nog niet definitief is afgerond en dat eventuele negatieve tussentijdse besluiten van de Commissie onderworpen kunnen zijn aan een daaropvolgende herevaluatie”.
Het groene licht van de EMA
De uitspraak kwam na eerder groen licht van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA), dat de effectiviteit van de medicijnen in kwestie al heeft erkend bij het verwijderen van amyloïde plaques en het vertragen van de cognitieve achteruitgang in de beginfase van de ziekte. De moleculen zijn monoklonale antilichamen, ontwikkeld om rechtstreeks in te werken op bèta-amyloïde plaques in de hersenen, met als doel het verloop van de ziekte te wijzigen in plaats van eenvoudigweg de symptomen van de ziekte onder controle te houden. Voor AIFA is echter meer tijd nodig. Via de technisch-wetenschappelijke directeur van het Agentschap Pierluigi Russo legt hij uit dat “velen de betekenis van dit besluit onderschatten en het terugbrengen tot een eenvoudige technische evaluatie. De realiteit is veel complexer en betekent omgaan met onzekerheid, waarbij conflicterende risico’s in een ethische, individuele en sociale dimensie moeten worden afgewogen”.
Wat de onderzoeken en patiënten zeggen
De zaak heeft de aandacht getrokken omdat de tot nu toe uitgevoerde klinische onderzoeken hebben aangetoond hoe bij patiënten die in de beginfase van de ziekte worden behandeld, de medicijnen die centraal staan in het onderzoek de cognitieve en functionele achteruitgang kunnen vertragen. Volgens de gegevens van het farmaceutische bedrijf dat de nieuwe medicijnen ontwikkelt, bevindt 81% van de patiënten die vier jaar lang met lecanemab zijn behandeld zich in de vroege stadia van de ziekte. Om deze reden wordt de potentiële therapeutische impact ervan benadrukt.
Patiëntenverenigingen van hun kant hebben de stop ook in negatieve zin verwelkomd. Patrizia Spadin, voorzitter van de Italiaanse Alzheimer’s Disease Association (Aima), omschreef het besluit als “schandalig” en legde uit: “Hoe klein de groep van in aanmerking komende patiënten ook is, het weigeren van toegang betekent dat ze worden veroordeeld om het drama van de ziekte ten volle te ervaren. De ziekte van Alzheimer kan geen ziekte worden die voorbehouden is aan degenen die het zich kunnen veroorloven om privé behandelingen ter waarde van 26.000 euro per jaar te betalen”. Dezelfde mening geldt ook voor Mario Possenti, algemeen secretaris van de Alzheimer Federatie Italië: “Het is essentieel om de criteria die ten grondslag liggen aan het AIFA-besluit te verduidelijken en te garanderen dat de toegang tot medicijnen niet wordt bepaald door de economische beschikbaarheid van de patiënten”. Op dit moment is het alleen nog wachten op een mogelijk nieuw besluit van AIFA.
